恒瑞医药(01276)：富马酸立康可泮(HRS-5965)胶囊获药品注册批准

智通财经讯，恒瑞医药(01276)发布公告，近日，江苏恒瑞医药股份有限公司(以下简称“公司”)子公司成都盛迪医药有限公司收到国家药品监督管理局(以下简称“国家药监局”)的通知，批准公司自主研发的1类新药富马酸立康可泮(HRS-5965)胶囊上市。

PNH 是一种后天获得性溶血性疾病，其发病率/患病率低，已被纳入国家《第一批罕见病目录》。其特征为补体调节蛋白CD55和CD59缺失，其中CD59蛋白缺失会造成膜攻击复合物(MAC)不受控制地形成，PNH红细胞因无细胞核且长期暴露在血浆补体中，引发补体介导的血管内溶血;同时，大量C3b沉积于PNH红细胞表面，可被肝脾巨噬细胞识别并清除，导致血管外溶血。补体旁路途径的扩增环可产生80%的下游补体活化产物，是驱动PNH溶血发生发展的关键环节。双重溶血可诱发患者出现贫血、疲劳、血栓形成及器官损伤等一系列临床表现。

尽管C5补体抑制剂通过阻断末端补体通路，推动了PNH治疗取得进展，但即便用于初始治疗，仍有25%-50%的患者存在血管外溶血，约74%的患者受疲劳困扰，仅21.3%患者达到完全血液学缓解(定义为患者脱离输血且无贫血)。

富马酸立康可泮胶囊是一种补体因子B抑制剂，作为靶向补体旁路途径的近端补体抑制，其通过抑制旁路途径的异常激活与补体扩增循环，从机制层面同时抑制血管内溶血和血管外溶血，提升血红蛋白水平。针对本适应症，同靶点药物国内已有诺华的盐酸伊普可泮胶囊(Fabhalta®)于2024年获批上市，朗来科技的盐酸兰诺可泮片(依适宁®)和海思科的琥珀酸思普可泮片(优可盼®)于2026 年获批上市。经查询EvaluatePharma数据库，2025年Fabhalta®全球销售额约为5.05亿美元。同时，本品用于治疗既往使用C5补体抑制剂治疗后仍贫血的阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的上市许可申请也在审评中。截至目前，富马酸立康可泮胶囊相关项目累计研发投入约27,750万元(未经审计)。