AI制药“快”与“慢”成行业焦点，英矽智能Rentosertib完成III期临床首例患者入组给药

AI制药的“快”与“慢”成为行业讨论焦点。在近日举行的第十九届浦江创新论坛“未来医药创新论坛”上，英矽智能联合首席执行官兼首席科学官任峰指出，完全依赖人工经验的传统研发模式面临三大难题。

前端效率提升并不等于成药率同步提高。多位专家在同一论坛谈到，候选分子数量快速增加后，实验室验证与临床研究的压力也在上升。

传统药物研发被比作在未知荒原中人工寻宝。科研人员凭经验划定范围、逐一筛选候选分子，按固定顺序推进，试错成本极高。有数据显示，最终进入临床的药物中超过90%仍以失败告终。

据英矽智能公告，公司AI驱动候选创新药物Rentosertib已在针对特发性肺纤维化的III期临床试验GENESIS-IPF-3中完成首例患者入组并给药。

任峰把传统模式的难题归纳为三类：生物学层面的靶点发现、分子工程层面的分子设计，以及临床试验层面的落地。即便找到优质靶点和分子，也难以制定最优方案、精准匹配受试患者。

Rentosertib的III期临床试验已在中国北京协和医院完成首例患者入组并给药，同日上海市肺科医院也完成首例患者入组。它是全球首个同时实现AI发现新靶点（TNIK）、AI设计新分子并进入III期临床的药物。

专家强调，AI制药的价值不应只是生成更多分子，更要让这些“可能性”最终转化为惠及更多患者的新药。

任峰提到，完全依靠人的传统模式已面临显著瓶颈。行业研发投入持续攀升，产出效率持续走低，投入与产出严重失衡，且这一趋势仍在加剧。

Rentosertib的IIa期曾显示肺功能改善的剂量依赖趋势，已获美国FDA孤儿药认定，并纳入国家药监局突破性治疗品种。

AI被视为未来医药研发范式变革的主要驱动力。借助大数据算力与智能算法，AI可系统性、规模化完成海量分子筛选、机制推演和方案优化，降低试错成本、压缩研发周期。

招商证券认为，2024年以来AI制药提速，投资规模和数量明显增多。英矽智能成立于2014年，由生成式人工智能驱动，依托Pharma.AI平台和自动化实验室加速药物发现。

中国科学院院士、中国科学院上海药物研究所研究员陈凯先表示，AI对未来医药研究的赋能将从辅助工具初级阶段，进阶至人工智能原生发展阶段。

论坛上，创新药物国家实验室体系—人工智能医药创新联合体启动，将推动临港实验室与科研院所、高校、企业、医院等加强协作，共同探索AI制药从计算、实验到临床的完整链路。

陈凯先还指出，这一变革并非单纯算力提升，而是研发体系的系统性重构，传统线性串联的研发模式将升级为多维度融合的并行优化模式。AI将成为与科研人员协同合作的“伙伴科学家”。

《自然·生物技术》刊载的一项研究显示，一款由AI辅助设计的候选创新药物具备抗衰老潜力。受试者首次给药四周后，用药组平均生物年龄可逆转3至4年，最大降幅达6岁。

国内首款AI辅助原创抗新冠药物艾普司韦（盐酸伊司特韦片）日前获国家药监局附条件批准上市，用于成人轻型、中型新型冠状病毒感染的治疗。

陈凯先还提到，2025年我国批准的新靶点、新机制药品共11个，其中4个为国产创新药；2026年上半年批准的11个新靶点、新机制药品全部为国产创新药。

该药物从源头靶点发现到完成临床试验全程仅耗时三年半，而传统研发模式下这一周期通常是十年起步。

市场有风险，投资需谨慎。本文为AI基于第三方数据生成，仅供参考，不构成个人投资建议。